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利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因 。从患者身上取出一些细胞 ，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体 ，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞 ，让它们把正常基因插进细胞的染色体中 ，使人体细胞获得正常的基因，以取代异常基因 。
美国医学家安德森等人于1990年9月14日 ，对一例患有腺苷脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症 ，自身不能生产ADA）的4岁女孩进行基因治疗，是世界上第一个基因治疗的成功范例。
β细胞是人体的胰岛素“工厂” 。它们对升高的血糖作出反应，分泌出胰岛素 ，向肌肉细胞发出信号 ，以吸收并利用血液中的葡萄糖 。
糖尿病患者的β细胞往往不能产生足够的胰岛素：对于2型糖尿病患者而言，是由于β细胞随着时间的推移而功能下降。对于1型糖尿病患者而言 ，是由于自身免疫系统发生故障 ，并攻击、损坏了β细胞 。
在一些糖尿病患者中，β细胞衰竭是基因缺陷所导致的结果 。在过去的十年里 ，研究人员发现基因代码中的少数几个地方 ，一旦发生微小的错误就会干扰身体感应或产生胰岛素的能力。其结果就是医学上所说的“单基因糖尿病”。
这种单基因突变导致的糖尿病远比人们所知的要多 。美国纽约哥伦比亚大学Naomi Berrie糖尿病中心的干细胞生物学家Dieter Egli博士指出，大约1%到5%的糖尿病患者属于单基因糖尿病 ，在全球范围内这个数字以百万计 ，因此“单基因糖尿病 ”并不是一种罕见的疾病 。
几十年来，替换失去功能的β细胞一直是治疗所有类型糖尿病的“圣杯 ”（注：代指具有神奇能力的事物）。研究人员已经尝试了从移植胰腺到植入β细胞的多种方法 ，但是 ，这些手术的成本很高，因为它们是外来器官 、细胞，身体会排斥它们 ，控制这种免疫排斥反应需要借助强大的免疫抑制药物 ，或是用某种方法将所移植的β细胞“封装”起来，以瞒骗过自身免疫系统 。
由于单基因糖尿病是单一基因缺陷或突变的结果 ，新的基因技术为单基因糖尿病患者提供了治愈的希望 ，甚至一些2型糖尿病患者也有望获得治愈 。在美国糖尿病协会（American Diabetes Association，ADA）的资助下 ，Dieter Egli博士和他的科研团队正在进行单基因糖尿病的研究 ，特别是对于一些出生时或出生不久后身体就不能产生胰岛素的病例，他们制造出干细胞 ，借由干细胞再制造某些特定的人体组织 ，包括β细胞 、神经组织等。
然后，他们使用了一种名为“CRISPR-Cas9 ”的尖端技术 ，来修复那些阻止β细胞正常工作的基因错误 [1] 。在过去的一年里 ，这项研究取得了可喜的成果，他们已经能够纠正干细胞的突变，使β细胞重新产生胰岛素 。
下一步预期 ，可将经过修正的 β细胞 重新植入患者体内。因为它们来源于患者自身的细胞 ，所以可以被身体接受而不需要应用免疫抑制药物，植入后预计能像正常β细胞那样对血糖水平做出反应 ，并且产生胰岛素 。
然而 ，基因编辑所依托的科学技术太前沿了，以至于还没有被美国食药监局（FDA）批准用于人体试验 。为了观察新的β细胞是否能起作用 ，Dieter Egli博士将修正后的人类β细胞植入β细胞受损的实验动物体内。人们欣喜地看到 ，通过将β细胞移植到小鼠体内，可以保护缺乏 β细胞 的小鼠免于罹患糖尿病 。
Dieter Egli博士说 ，如果能将修正后的β细胞安全地植入患有单基因糖尿病的人体内 ，那就相当于治愈了糖尿病 。
在基因编辑技术应用于人类之前，还有很多工作要做。一些研究者担心 ，用于编辑基因突变的技术可能会在其他地方引起意想不到的“偏离目标 ”的影响。Egli博士表示 ，“利用老鼠模型是一个很好的开始，但是只有在人类身上进行尝试，我们才能最终得到答案 。”
即使Egli博士和其他领域的研究人员能够证明这种基因治疗是安全的 ，与试纸、血糖仪和胰岛素注射相比 ，要获得好的成本-效益比，可能还需要一些时间 。虽然到那时 ，患者不再需要支付胰岛素 、口服降糖药和其他血糖管理用品的费用 ，但预计个性化干细胞治疗也可能会花费每位患者数万美元，甚至更多。
据了解 ，目前在国内也有一些学者在进行相关研究 [2] 。因此 ，笔者愿意乐观地相信，随着研究的深入 、技术的成熟和普及 ，这种可能会治愈糖尿病的新疗法将会有走出实验室、走近你我身边的那一天 。让我们一同拭目以待 ，继续关注来自这一领域的好消息吧！
参考文献：
[1] Hasegawa Y, Hoshino Y, Ibrahim AE, et al. Generation of CRISPR/Cas9-mediated bicistronic knock-in Ins1-cre driver mice[J]. Exp Anim, 2016，65(3):319-327.
[2] 曹曦 ，宋丽妮 ，张怡尘，等. 应用CRISPR/Cas9技术制备MrgD基因敲除小鼠模型[J]. 首都医科大学学报，2018 ，39（4）：517-521.
关于“运用基因疗法可以治疗哪类病？ ”这个话题的介绍 ，今天小编就给大家分享完了，如果对你有所帮助请保持对本站的关注！
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