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【央视新闻客户端】
(1)目前基因治疗策略主要有以下几种：
①基因置换
基因置换就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因 ，使细胞内的DNA完全恢复正常状态 。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。
②基因修复
基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留 。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复 ，操作上要求高 ，实践中有一定难度 。
③基因修饰
又称基因增补，将日的基因导入病变细胞或其它细胞 ，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中 ，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式 。如将组织型纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并得以表达后 ，防止经皮冠状动脉成形术诱发的血栓形成 。
④基因失活
利用反义技术能特异地封闭基因表达特性 ，抑制- -些有害基因的表达，以达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表达 ，抑制肿瘤细胞的增殖 ，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞的耐药基因的表达，增加化疗效果 。
⑤免疫调节
将抗体 、抗原或细胞因子的基因导入病人体内 ，改变病人免疫状态 ，达到预防和治疗疾病的目的 。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性 ，达到防止肿瘤复发的目的。
⑥增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性
采用给子前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损伤 。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因 ，然后给予病人无毒性GCV药物，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物 。因而肿瘤细胞被杀死 ，而对正常细胞无影响。
(2)基因治疗存在以下尚未解决的问题
①缺乏安全 、有效、有组织特异性和靶向性的基因转载系统;
②缺乏稳定的表达和转录后的宿主反应：
③一个治疗流程只对一个病人有效 ，用于其它病人则有可能引起免疫反应;
④费用高;
⑤科学家还不能完全控制基因治疗的方向;
⑥目前还在研究试验阶段，无法完全应用于临床 。
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞 ，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病 ，以达到治疗目的 。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中 ，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说 ，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术 。 2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者 。
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内 ，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因 ，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用 。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列 。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体 ，基因转移的方法分为生物学方法 、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病 ，包括：遗传病（如血友病 、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等） 、恶性肿瘤 、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等） 。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术 。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状 ，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗 ，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制 。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞 ，如今开展的基因治疗只限于体细胞 。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞 ，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗 ，而且还能将新基因传给患者后代 ，使遗传病得到根治 。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂 ，因此 ，如今更多地是采用体细胞基因治疗 。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地 、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞 、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞 。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞 ，而骨髓的抽取 ，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体 。因此 ，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症 、珠蛋白生成障碍性贫血 、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞 ，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症 、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞 、神经细胞、内皮细胞 、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗 。
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞 、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体 ，显然 ，这是理想的方法 。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射 ，然而效率不高 ，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞 ，并世代遗传 ，又涉及伦理学问题 。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径 。
(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞 ，使之表达基因产物 ，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因 ，使其发挥治疗作用 ，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性 。对特定座位基因转移，还有很大困难 。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位 ，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物 ，便可达到治疗的目的 。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功 。基因治疗中作为受体细胞的体细胞 ，多采取离体的体细胞 ，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后 ，再输回到体内 ，这也就是间接基因治疗法。
体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体 。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此 ，治疗只需集中到这类细胞上 。其次 ，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状 ，不需全部有关体细胞都充分表达。
概念
狭义概念
指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因 ，因而达到治疗疾病的目的 。
广义概念
指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达 ，最终达到治疗某种疾病的方法 。
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